소아 확장성 심근병증 환자에서의 기능적 회복 및 임상적 악화 예측 모델

Abstract

Background: Since both the risk of death and the probability of spontaneous functional recovery (FR) coexist in association with pediatric dilated cardiomyopathy (DCMP), management should be based on individualized outcome predictions. Methods: A single-center retrospective review of 105 pediatric patients (age at presentation £ 18 years) with DCMP, managed between 1994 and 2017, was performed. Logistic regression was conducted to identify variables associated with FR and cardiac events (CEs), i.e., death or heart transplantation (HTPL), within two years after initial presentation. Two outcome prediction models were formulated using these variables. Results: Twenty-six (24.8%) and 51 patients (48.6%) experienced FR and CE, respectively, within two years after initial presentation. Predictors of FR were younger age at presentation (hazard ratio [HR]: 0.98 per one-month increase; p = 0.001), post-myocarditis DCMP (HR: 5.16, p = 0.008), arrhythmia-mediated DCMP (HR: 29.74, p = 0.008), and higher left ventricular ejection fraction at initial presentation (HR: 1.06 per 1% increase; p = 0.079). Risk factors for CEs were older age at initial presentation (HR: 1.005 per one-month increase; p = 0.094), idiopathic DCMP (HR: 2.66, p = 0.020), and the need of extracorporeal membrane oxygenation (HR: 3.09; p = 0.081). The low-risk group who had higher probability of FR than CE in prediction model had a higher overall survival rate (76.9% vs. 52.1% at 10 years after presentation; log-rank p = 0.021) and a higher HTPL-free survival rate (71.5% vs. 25.2% at 10 years after presentation; log-rank p < 0.001) than the high-risk group. Conclusions: Prognostication and management strategies for pediatric DCMP may be enhanced by risk stratification using outcome prediction modeling. |서론: 소아 확장성 심근병증에서는 사망과 기능적 회복의 가능성이 모두 존재하기 때문에 환자 개인의 위험도에 따른 치료 전략 수립이 필요하다. 연구 방법: 단일 기관 후향적 연구로 1994년부터 2017년 까지 치료를 받은 105명의 소아 (18세 미만) 환아를 대상으로 하였다. 로지스틱 회귀분석을 이용하여 발병 후 2년 내에 발생한 기능적 회복과 사망 혹은 심장이식으로 정의한 심장 관련 이상 사건의 위험인자를 분석하였다. 해당 분석을 이용하여 심장 이상 사건 및 기능 회복의 예측 모델을 구축하였다. 결과: 26명 (24.8%) 및 51명 (48.6%)의 환자에서 기능 회복 및 심장 관련 이상 사건이 각각 발생하였다. 기능 회복의 예측인자로는 발병 당시 젊은 나이 (나이 1개월 증가 시 위험도 0.98, p = 0.001), 심근염 이후 발생한 확장성 심근병증 (위험도 5.16, p = 0.008), 부정맥으로 인한 확장성 심근병증 (위험도 29.74, p = 0.008), 그리고 발병 당시 높은 좌심실 구축률 (1%당 위험도 1.06, p = 0.079) 였다. 심장 이상 사건의 위험인자로는 발병 당시 고령 (나이 1개월 증가 시 위험도 1.005, p = 0.094), 특발성 확장성 심근병증 (위험도 2.66, p = 0.020), 체외 막 순환기의 필요 (위험도 3.09, p = 0.081) 가 있었다. 구축된 심장 이상 사건 및 기능 회복의 예측 모델에서 두 사건의 가능성을 비교하여 전체 환자를 두 군으로 나누었을 때, 저 위험 군에서 생존률 (10년 생존률: 76.9% [저 위험 군], 52.1% [고 위험 군]; p = 0.021) 및 심장 이식 없는 생존률 (10년 생존률: 71.5% [저 위험 군], 25.2% [고 위험 군]; p < 0.001) 이 좋게 나타났다. 결론: 소아 확장성 심근병증에서 예후 예측 모델은 환자의 예후를 예측하고 치료 방침을 정립하는데 도움이 될 수 있을 것으로 보인다.